Concevoir un nouveau médicament reste l'un des paris les plus longs et les plus coûteux de l'industrie : environ 2,6 milliards de dollars et près de dix ans, pour un candidat sur dix qui franchit les essais cliniques. L'intelligence artificielle promet de raccourcir la première moitié de ce parcours, celle de la découverte. Entre AlphaFold, récompensé par le prix Nobel de chimie 2024, et le premier médicament dont la cible et la molécule ont été trouvées par IA aujourd'hui en phase 2, le sujet est sorti du laboratoire. Pour la Belgique, premier pôle pharmaceutique d'Europe par habitant, l'enjeu est industriel.
Un médicament part de dizaines de milliers de molécules criblées en laboratoire. Quelques-unes seulement passent les tests précliniques, encore moins entrent en essais cliniques, et une poignée obtient une autorisation de mise sur le marché. Le coût moyen pour mener un candidat jusqu'au marché, en intégrant tous les échecs, est estimé à environ 2,6 milliards de dollars par le Tufts Center for the Study of Drug Development, pour un cycle de dix à quinze ans.
Le goulot, c'est l'échec. Selon les données de la BIO (organisation professionnelle de la biotech) compilées avec Informa, près de 9 candidats sur 10 qui entrent en essais cliniques n'atteignent jamais l'autorisation. Chaque échec tardif, en phase 2 ou 3, coûte des années et des centaines de millions. C'est précisément cette première moitié du parcours, trouver une bonne cible et une bonne molécule, que l'IA cherche à rendre plus rapide et moins hasardeuse.
L'IA n'invente pas un médicament toute seule. Elle intervient à des étapes précises de la recherche, là où il faut explorer un espace immense de possibilités et hiérarchiser des pistes. Quatre usages dominent aujourd'hui.
Les modèles passent au crible la littérature, les données omiques et les structures pour proposer des cibles biologiques plausibles d'une maladie.
cibles nouvellesLa chimie générative propose des molécules aux propriétés voulues, en synthétisant des dizaines de candidats plutôt que des milliers.
moins de synthèsesDes modèles d'absorption, de toxicité et d'efficacité (ADMET) écartent tôt les candidats voués à l'échec, avant le laboratoire.
échecs plus tôtSélection des patients, choix des sites et conception des protocoles à partir de données réelles, pour des essais mieux ciblés.
essais ciblésPendant cinquante ans, prédire la forme tridimensionnelle d'une protéine à partir de sa séquence est resté un problème ouvert. Or cette forme commande la fonction, et donc la façon dont une molécule peut s'y fixer. En 2021, AlphaFold 2, développé par Google DeepMind, a prédit la structure de presque toutes les 200 millions de protéines connues et a publié ces structures en libre accès, via une base hébergée par l'EMBL-EBI. En mai 2024, AlphaFold 3 a étendu la prédiction aux complexes entre protéines et ADN, ARN ou petites molécules.
La reconnaissance est venue vite : le prix Nobel de chimie 2024 a récompensé Demis Hassabis et John Jumper pour la prédiction de structures, et David Baker pour la conception de protéines. Connaître la structure d'une cible avant la moindre expérience raccourcit la conception de molécules qui s'y lient, même si une structure prédite reste une hypothèse à valider en laboratoire.
Près de 200 millions de structures de protéines prédites et mises en libre accès. Une ressource utilisée par des millions de chercheurs dans le monde.
Prédiction des interactions entre protéines et ADN, ARN, ligands et ions, au coeur de la conception de médicaments.
Le cas le plus avancé vient d'Insilico Medicine. Sa molécule rentosertib (ISM001-055), un inhibiteur de la protéine TNIK contre la fibrose pulmonaire idiopathique, est le premier médicament dont la cible et la molécule ont été identifiées par IA générative. Sur ses 22 candidats nommés entre 2021 et 2024, l'entreprise dit être passée de l'initiation du projet au candidat préclinique en 12 à 18 mois, contre 2,5 à 4 ans habituellement, en synthétisant seulement 60 à 200 molécules par projet.
Surtout, rentosertib a livré des résultats cliniques. La phase 2a, publiée dans Nature Medicine le 3 juin 2025, a porté sur 71 patients répartis sur 22 sites en Chine. Le groupe traité à 60 mg par jour a gagné 98,4 mL de capacité vitale forcée sur douze semaines, contre une perte de 20,3 mL sous placebo, un marqueur de référence pour cette maladie. Insilico discute désormais avec les autorités d'une phase 3. La société elle-même rappelle que l'échantillon est limité et devra être confirmé sur de plus grandes cohortes.
Le marché de l'IA appliquée à la découverte de médicaments est encore jeune et les estimations divergent fortement selon le périmètre retenu, de moins de 3 à plus de 20 milliards de dollars pour 2026. Precedence Research situe ce marché autour de 6,9 milliards de dollars en 2025 et 7,6 milliards en 2026, avec une croissance annuelle d'environ 10 % jusqu'en 2035. Au-delà du chiffre, le signal le plus net vient des partenariats : les grands laboratoires nouent des accords avec les biotechs spécialisées dans l'IA, ce qui valide l'approche sans encore en prouver le rendement final.
L'avantage mesuré se situe au début du parcours. Selon l'analyse du Boston Consulting Group, les molécules issues de l'IA réussissent leur phase 1 dans 80 à 90 % des cas, contre 40 à 65 % historiquement. Cette phase teste surtout la sécurité : un meilleur taux suggère que l'IA conçoit des molécules mieux tolérées et mieux ciblées, ce qui réduit les échecs précoces et les coûts associés.
La preuve clinique reste partielle. En phase 2, qui teste l'efficacité, les molécules issues de l'IA réussissent à environ 40 %, dans la moyenne historique (BCG) : l'IA accélère la découverte, elle ne garantit pas encore l'efficacité. Des échecs existent : plusieurs candidats très médiatisés issus de l'IA ont échoué en phase 2, et certaines biotechs pionnières ont revu leur ambition à la baisse. La qualité des données est décisive : un modèle ne vaut que les données biologiques qui l'alimentent. La réglementation ne change pas : EMA et FDA exigent les mêmes preuves, et les données de santé restent encadrées par le RGPD et l'EU AI Act.
La Belgique est un poids lourd pharmaceutique : elle figure en tête de l'Union européenne pour l'investissement en R&D pharma rapporté à la population, et exporte chaque jour pour environ 216 millions d'euros de produits biopharmaceutiques (pharma.be). Mais 2024 a envoyé des signaux d'alerte, avec des exportations en recul de 6,8 % et des demandes de brevets en chute de 15,3 %. Dans ce contexte, l'efficacité de la R&D devient un enjeu de compétitivité, pas un sujet de laboratoire.
UCB, dont le siège est à Bruxelles, et Janssen (groupe J&J), dont une grande partie de la R&D est à Beerse, comptent parmi les acteurs majeurs. Le recul de 2024 rappelle que le leadership n'est pas acquis.
Raccourcir la découverte, écarter les échecs plus tôt et mieux cibler les essais peut défendre cette position, à condition d'investir dans des données propres et dans les compétences.
Une cible difficile, un goulot de criblage, une cohorte d'essai à optimiser. L'IA sert un objectif mesurable, pas l'inverse.
Les modèles ne valent que les données biologiques et chimiques disponibles, propres, structurées et exploitables.
Plateformes spécialisées, collaborations académiques ou outils internes, selon la maturité et les compétences en place.
Données de santé sous RGPD, traçabilité des modèles, dossier réglementaire EMA et FDA, gouvernance documentée.
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Parler de mon cas d'usage